Theo Đông y, khổ qua có vị đắng, tính hàn, công dụng thanh nhiệt, giải độc. Khổ qua thích hợp với các chứng sinh nhiệt, làm sáng mắt, mát tim, nhuận tràng. Hơn nữa, khổ qua còn có tác dụng giảm đường trong máu, chống sưng phù, điều trị nhiễm độc tố, thúc đẩy khả năng miễn dịch. Hạt khổ qua còn có tác dụng bổ thận tráng dương, trị chứng rôm sảy...
Theo y học hiện đại, khổ qua có tác dụng diệt vi khuẩn và virus, chống lại các tế bào ung thư, hỗ trợ đắc lực cho bệnh nhân ung thư đang điều trị bằng tia xạ. Khổ qua còn có những tác dụng dược lý sau: làm chậm quá trình lão hóa và hạn chế nguy cơ phát sinh các bệnh tim mạch, tăng huyết áp, rối loạn lipid máu, tổn thương thần kinh, viêm đường tiết niệu, tiểu đường...
Ngoài ra, khổ qua còn có hàm lượng vitamin C đứng hàng đầu trong các loại rau, gấp 5 - 20 lần dưa leo, bầu, bí... Thường xuyên ăn khổ qua có thể tăng cường công năng miễn dịch của cơ thể, ức chế HIV.
Khổ qua được coi là thực phẩm có nhiều lợi ích cho sức khỏe, nhưng không phải ai cũng có thể dùng được. Phụ nữ mang thai không được ăn khổ qua, bởi có thể gây co thắt tử cung, xuất huyết và kích thích tử cung làm hư thai hoặc sinh non. Phụ nữ đang cho con bú cũng không nên ăn khổ qua vì một số thành phần không tốt có thể được truyền qua sữa mẹ. Phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ cũng không nên ăn quá nhiều khổ qua vì sẽ ức chế khả năng có thai.